又一批罕见病药有望进医保_最新！医保目录初审名单公布，40余款罕见病药物有望进医保

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最新！医保目录初审名单公布，40余款罕见病药物有望进医保

从CAR-T疗法的进展看，包括复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液以及科济药业的泽沃基奥仑赛注射液，这些产品均成功进入了本年度医保初审的行列。

在罕见病治疗领域，健康界经过梳理发现，目前已有47种已上市的罕见病药物被列入了初步审查的医保目录，尽管这是一份不完全的统计数据。

值得注意的是，一些备受瞩目的明星药物，如诺和诺德的司美格鲁肽、礼来的替尔泊肽注射液及大冢的布瑞哌唑片，却未能出现在初审名单之中，引发了业界的广泛关注。

近年来，国家医保局致力于加快符合标准的罕见病药物纳入医保的步伐，2023年的医保药品目录调整方案更是取消了对罕见病药物上市时间的限制，允许列入国家鼓励仿制药目录的药品申请进入医保，这一举措进一步扩大了罕见病患者的用药选择。

初审名单中不仅包含独家药物，也出现了非独家产品的身影，这标志着罕见病药物的可获取性得到了实质性的扩展。

然而，能最终成功纳入医保的罕见病药物数量仍充满不确定性。

为了应对这一挑战，从中央到地方正多管齐下，探索罕见病药物保障的新模式，包括但不限于医保谈判、商业保险的参与，以及各地区特色的保障计划，如浙江和江苏的专项基金、山东与成都等地的大病保险机制，以及佛山的医疗救助模式。这些实践不仅丰富了保障手段，也为国家层面的罕见病保障政策提供了实证基础。

同时，罕见病患者援助项目（PAPs）在慈善组织与企业的合作下日益增多，成为减轻患者负担、促进治疗可及的重要途径。

综上所述，构建罕见病患者全面保障体系是一个系统工程，需要医保、专项基金、药品和医疗器械政策的完善，以及多元支付方式的创新，这需要政府、企业、慈善机构等社会各界的协同努力。

附录：截至2024年2月，中国正在申请上市的罕见病药物清单。

参考文献：

1. 沙利文发布的《2024中国罕见病行业趋势观察报告》

2. 国家医保局、新华网等公开资料

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