中国团队发现帕金森全新治疗靶点_重要突破！中国团队发现帕金森全新治疗靶点

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重要突破！中国团队发现帕金森全新治疗靶点

### 复旦大学附属华山医院郁金泰团队发现帕金森病全新治疗靶点

近期，复旦大学附属华山医院郁金泰团队经过5年的临床和基础研究，取得了一项重大科研突破。该团队在全球首次发现了帕金森病的全新治疗靶点FAM171A2，并揭示了其在病理性α-突触核蛋白传播中的关键作用。相关研究成果于北京时间2月21日在线发表于国际学术期刊《科学》（Science）。

#### 帕金森病的全球挑战与现状

帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，严重影响患者的生活质量。据估计，全球帕金森病患病人数将从2015年的700万左右增加到2040年的1300万，其中我国患者总数约占全球一半。传统药物和手术治疗主要针对症状进行缓解，无法延缓疾病进展。因此，进一步研究帕金森病的致病机制并开发针对性治疗方法，成为全球科学家竞相探索的重要领域。

#### 病程进展机制及干预手段的新发现

郁金泰团队的研究揭示了FAM171A2蛋白在帕金森病中的重要作用。通过大规模人群的全基因组关联分析，他们发现FAM171A2是帕金森病的风险基因，而这种神经元细胞膜蛋白此前从未被深入研究过。团队进一步证实，FAM171A2蛋白能够选择性地结合病理性α-突触核蛋白，并将其带入神经元中，诱导单体形式的α-突触核蛋白发生错误折叠，导致神经元死亡及其在神经元间的传播。

研究还发现，帕金森病患者大脑中FAM171A2蛋白含量较高，且其含量越高，脑内病理性α-突触核蛋白含量也越高。通过转基因动物实验，团队证明敲除小鼠神经元上的FAM171A2可以有效控制帕金森样症状的进展。这些发现为帕金森病的早期干预提供了新思路。

#### 新药研发与未来展望

此次研究不仅揭示了FAM171A2作为抑制病理性α-突触核蛋白传播的关键靶点，还为开发新型治疗药物提供了理论依据。《科学》杂志审稿人指出，识别病理性α-突触核蛋白聚集体的神经元受体是帕金森病研究领域的“圣杯”，这一发现有望阻断病理传播并延缓疾病进展。

基于此成果，郁金泰团队申请了基于干预FAM171A2治疗帕金森病的国际专利。接下来，团队将全面、系统地开展寻找治疗帕金森病的小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研发工作，并进一步将相关成果推向临床试验和应用。

此外，开发靶向FAM171A2的新药还可以补充现有的多巴胺水平调节药物和脑起搏器等神经调控手段，构建更完善的帕金森病综合治疗体系，从而在疾病的各个阶段提供有效的治疗方案。

总之，这一重要发现为帕金森病的早期干预和延缓疾病进展带来了新的希望，并有望在未来改变帕金森病的治疗格局。

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