渐冻症或将被攻克_新进展！国际研究团队发现“渐冻症”治疗新靶点

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新进展！国际研究团队发现“渐冻症”治疗新靶点

标题：中国科研人员参与团队运用人工智能探寻“渐冻症”新治疗策略

据新华社北京7月5日报道，随着深度学习等技术的迅速发展，人工智能在新药研发领域的作用日益凸显。近期，由中国学者参与的一个国际研究团队成功利用人工智能技术找到了“渐冻症”的潜在治疗靶标，为这一病症的治疗开辟了新的途径。

“渐冻症”，即医学上的肌萎缩侧索硬化症，属于一种神经退行性疾病，会导致大脑及脊髓内的运动神经元受损并最终死亡，使得大脑失去对肌肉活动的控制。其主要临床表现为肌肉逐渐萎缩无力，患者通常最终因呼吸功能衰竭而离世。当前，“渐冻症”的治疗方针侧重于缓解症状，市场上已批准用于治疗该病的药物鲜能逆转神经退行性病变带来的影响。

在这项由人工智能药物研发公司英矽智能、美国约翰斯·霍普金斯大学医学院、哈佛大学附属马萨诸塞综合医院和中国清华大学等多家机构共同开展的研究中，科研人员运用名为“PandaOmics”的人工智能生物靶点发现平台，深入分析了多个公共数据库中的大量中枢神经系统样本转录组数据，以及大量“渐冻症”患者运动神经元样本的转录组和蛋白质组数据。

通过人工智能对这些与“渐冻症”病情演变密切相关的海量大数据进行深入挖掘，研究团队甄别出了17个具有高度可信度的靶标以及11个全新的治疗靶标。接下来，他们在模拟“渐冻症”病人状况的果蝇模型上进行了实验验证，证实了在这28个靶标中有18个能够有效延缓神经退行性症状的发展。

相关研究成果已在国际知名期刊《衰老神经科学前沿》上发布。论文作者之一、清华大学药学院教授鲁白在接受新华社采访时表示：“这种由人工智能引领，在海量数据集中发掘靶标的模式，再辅之以多模型系统的生物学验证以及研究者发起的快速临床试验，预示着一种新的趋势，有望显著降低药物研发的成本和周期，并尤其提高针对神经退行性疾病的成功率。”

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