建议推进孤儿药法规建立_罕见病“用药难”困境何解？这位来自上海的全国人大代表提出立法建议

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罕见病“用药难”困境何解？这位来自上海的全国人大代表提出立法建议

每年都有超过20万的新罕见病患者出现。由于孤儿药的研发困难、成本高昂、市场需求少且盈利前景不明朗，国内制药公司对此领域关注度不高。在全球范围内，孤儿药产业已成为医疗市场的重要创新产业之一。2018年和2023年分别发布了两个罕见病目录，为中国的罕见病政策制定奠定了基础。在2022年的政府工作报告中，罕见病用药保障被提及。他表示，虽然中国已经出台了一些关于罕见病和孤儿药的政策，但是还没有相关法律。相比法律，政策有很多不足之处，如缺乏强制性和连贯性。为了更好地保护罕见病患者的权益并促进中国罕见病事业的发展，我们需要继续推进中国罕见病孤儿药法规的建设，打破罕见病孤儿药的相关政策瓶颈，改进相关问题。

罕见病孤儿药的困境

吴焕淦在调查中发现，罕见病和孤儿药法规的设计涉及到医学、药学、卫生经济学、医疗保险和法律等多个学科，政策制定的专业性非常高。尽管中国已经在相关领域建立了罕见病登记系统，但是推广力度仍然不够。

中国长期以来一直关注罕见病，目前已经有许多罕见病政策分布在"十三五"规划、药品监管、医疗器械、医疗保险、卫生保健和科研教育等多个部门的政策中，很难形成总体协调。罕见病管理政策分散，不仅容易导致各部门之间的重叠和冲突，而且也会给整体管理带来一些障碍。目前，罕见病和孤儿药相关的多部门定期联席会议机制尚未建立。

在没有明确法律规定的情况下，大多数罕见病孤儿药政策的连续性较低。例如，相关政策规划只提出了一段时间内的政策目标，在执行上有很大的空间。一部分对罕见病的重点支持是通过项目的形式进行的，具有时间和一次性特征，连续性方面还有待提高。他特别强调，许多省份的专家曾提出过一些草案，特别是需要重新考虑和重启讨论。

建议推进罕见病孤儿药立法研究

在吴焕淦看来，在提出罕见病孤儿药法规草案之前，首先要进行相关研究。通过对罕见病医疗数据的调查，关注罕见病跨地区就医的信息，组织法学、医学、卫生管理等多学科的专家进行评估。他建议依靠现有的国家卫生健康委员会罕见病诊疗与保障专家委员会、中华医学会罕见病分会和中国医院协会罕见病专业委员会等机构，定期组织专家咨询。在更多的罕见病相关医院科室推广统一的罕见病注册系统。在广泛收集和掌握罕见病信息的基础上，可以将政策制定与实际情况结合起来，解决罕见病和孤儿药存在的一些问题。

同时，吴焕淦还建议进一步丰富罕见病孤儿药的相关政策。例如，通过加速孤儿药上市前的批准、减免部分研发费用、完善专利认证等方式，鼓励制药公司进行孤儿药的研究。他建议首先建立罕见病孤儿药的多部门联席会议制度，推动相关政策的跨部门合作。根据已经发布的相关政策正式进行罕见病孤儿药法规草案的编制，这将确保相关政策的惠民性和实用性。

因为目前全国范围内尚未有任何省级行政单位针对罕见病孤儿药进行立法。为了更好地保护罕见病患者的权益，吴焕淦建议在前期工作的基础上，整合力量全面推进罕见病孤儿药法规的建设。

记者 | 陈颖婷

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